Ліки від СМА – Золенгсма, більше не найдорожчі у світі. Їх рекорд побив генний препарат Zynteglo вартістю $2.8 мільйона.
17 серпня FDA схвалили генну терапію від американської компанії Bluebird Bio, призначену для лікування рідкісного розладу – бета-таласемії, яка призводить до зниження гемоглобіну і, як наслідок, нестачі кисню в організмі. Хронічний дефіцит SpO2 викликає проблеми із серцем та печінкою. Найважчі пацієнти з цим розладом потребують регулярних переливань крові кожні 2-5 тижнів. Таких у США близько 1500 осіб.
Компанія Bluebird позиціонує Zynteglo як одноразове лікування. Пацієнти, які його отримають, більше не потребуватимуть переливання, тому це призведе до економії у довгостроковій перспективі. Середня вартість переливання за все життя може сягати $6.4 млн.
Bluebird розраховує розпочати лікування перших пацієнтів наприкінці 2022 року. Цикл лікування продовжуватиметься від 70 до 90 днів – від початкового забору клітин до введення фінальної порції препарату. Кожна доза Zynteglo буде індивідуальною, її створюють на основі власних клітин пацієнта (стовбурових клітин кісткового мозку), генетично модифікованих для виробництва функціонального бета-глобіну (компонента гемоглобіну).
